Kỷ nguyên mới của y học: Liệu pháp gen chữa khỏi bệnh di truyền hiếm gặp

Các bác sĩ Anh đã chữa khỏi căn bệnh rối loạn di truyền hiếm gặp cho một số bệnh nhân bằng cách sử dụng tế bào gốc – một kết quả có thể mở ra kỷ nguyên mới cho y học.

Mặc dù chỉ có chưa đến 100 trẻ em ởAnh bị rối loạn này, song liệu pháp mang lại hi vọng cho hàng ngàn bệnh nhân bịcác bệnh máu di truyền khác như bệnh thiếu máu hồng cầu liềm.

Daniel Wheeler, 15 tuổi, nằm trongsố 7 trẻ em đang được thử nghiệm liệu pháp gen tại một số cơ sở ở London vàParis.Daniel được chẩn đoạn bị bệnh lúc 2tuổi và em đã phải liên tục vào viện điều trị vì các triệu chứng gồm eczemanặng, hen và mất khả năng đề kháng với nhiễm trùng. Một người anh của em đãchết do những biến chứng của bệnh.

Nhưng kể từ khi được áp dụng liệupháp gen năm 2011, Daniel không còn bị bất kì triệu chứng nào và các bác sĩ tinlà em đã được chữa khỏi bệnh.

Việc điều trị bao gồm lấy các tế bàogốc tủy xương – loại tế bào sẽ tạo nên các tế bào máu mới – và thay phần mã genbị lỗi bằng gen khỏe mạnh. Khi được đưa trở lại cơ thể người bệnh, các tế bàogốc này sẽ bắt đầu sản sinh ra những tế bào máu khỏe mạnh và vô bệnh.

7 trẻ em từ 8 tháng đến 15 tuổi đãđược chọn vì không thể tìm được tủy xương phù hợp. Nếu không được ghép tủy,bệnh nhân thường không sống được qua tuổi dậy thì.

Tất cả các bệnh nhân đều bị eczema vànhững nhiễm trùng tái phát đi kèm và phần lớn cũng bị xuất huyết và bệnh tựmiễn nặng, một em trong số này thậm chí phải ngồi xe lăn.

Trong 2 năm sau điều trị, các bệnhnhân đã tiến triển từ phải nằm viện trung bình 25 ngày đến không phải nằm việnngày nào. Và em bé phải ngồi xe lăn đã có thể tự đi lại được.

Fulvio Mavilio, Giám đốc khoa họctại Genethon, công ty công nghệ sinh học phát triển liệu pháp này cho biết: “Đâylà lần đầu tiên liệu pháp gen dựa trên tế bào gốc biến đổi di truyền được kiểm nghiệmtrong một thử nghiệm lâm sàng quốc tế cho thấy hiệu quả điều trị mạnh và táilập được ở nhiều cơ sở khác nhau và nhiều nước khác nhau.”

Cẩm Tú

Theo Telegraph